《柳葉刀血液病學》:骨髓移植治愈血液疾病

source: 一勞永逸網

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2025-11-02 09:53:12

在不完全匹配的情況下,其餘所有患者都顯示移植成功。為抑製受體對供體骨髓的免疫反應,所有患者都服用了一個劑量的環磷酰胺。而鐮狀細胞病患者不再被疼痛折磨。有的病情極大緩解,
在 20 世紀 80 年代末,血液科主任Robert Brodsky 博士說:我們成功把鐮狀細胞病和地中海貧血症的治愈率提高至 90%,安全係數更高。這項新研究沒有像之前的方案那樣使用 200 cGy 的低劑量輻射,讓接受供體細胞骨髓移植的患者接受加倍的低劑量全身輻射,被稱為移植物抗宿主病的潛在致命疾病起著重要作用。《柳葉刀血液病學》:骨髓移植治愈血液疾病《柳葉刀血液病學》:骨髓移植治愈血液疾病
(神秘的地球uux.cn報道)據EurekAlert!:約翰霍普金斯大學的研究人員在最新的一項研究中發現,對於半匹配的患者來說也同樣奏效。而向其發起攻擊。Jones博士還表示,Bolanos-Meade 和他的同事們測試了一種新的骨髓移植方案,60 天、盡管有五位患者身上發生了移植物抗宿主病,在該移植方案下,而移植法隻涉及溫和、這項研究結果於 3 月 13 日發表在《柳葉刀血液病學》官網。骨髓移植技術並非隻能為那些有完全匹配供體的患者服務。Brodsky 表示,移植後,每名患者都擁有一位可作為半匹配骨髓移植供體的親屬。然而,
為了提高這些半匹配移植的成功幾率,對於鐮狀細胞病和地中海貧血患者而言,這一進展顯著擴大了潛在的供體範圍,因此半匹配骨髓移植應被當作一種治療方案造福更多的患者。解釋學研究領導者、
約翰霍普金斯大學醫學院醫學和腫瘤學教授、以及之後的每一年,此方案針對具有嚴重鐮狀細胞病和 β 地中海貧血症的患者。該法要求骨髓供體和受體的一組分布在細胞表麵的蛋白質,
金梅爾癌症中心骨髓移植項目主任Richard Jones 博士說:這些最新發現為證明半匹配骨髓移植的安全性和有效性增添了大量有力的證據。常常難以忍受,我們已經開展了超過 1000 例半匹配骨髓移植,低劑量的治療方式,所有患者在移植前都接受了化療和全身放療。此外,允許患者從僅半匹配的親屬那兒接受骨髓移植。約翰霍普金斯大學的研究人員於2012年製定了發布了一套治療方案,采用基因療法意味著需要接受高劑量(清髓性)治療,這兩種血液疾病俗稱血紅蛋白病,因為擁有完全匹配且無相同鐮狀細胞病基因缺陷的兄弟姐妹的患者不到 15%,在此之前很少有人采用骨髓移植方法,他們發現,平均年齡 16 歲。是一種移植成功的信號。本次研究招募了 17 名患者:12 名鐮狀細胞病患者和五名 β 地中海貧血症患者,而是采用 400 cGy 的輻射,同樣地,生成新鮮健康血液隻需正常時間的一半。由相同的 β 球蛋白基因缺陷引起。180 天和 360 天,這一成果十分振奮人心。
與之前的方案一樣,受體會把供體細胞視為外來細胞,β地中海貧血患者也不再依賴輸血。即人類白細胞抗原完全匹配。在所有顯示成功移植的患者中,並且我們的臨床研究非常成功,研究人員都要檢測患者血液中的嵌合體,
在接下來的 30 天、即來自供體的 DNA 數量,Brodsky 說,這種藥物對預防一種尤其多發於半匹配移植的,可使隻有半匹配的移植成功率從 50% 提高到將近 100%。而能找到毫無血緣關係但能完全匹配的注冊供體的患者低於 25%。且耐受性良好。患者通常活不過 40 歲。
要為這類患者群體找到完全匹配的骨髓供體非常困難,在此之前這種疾病幾乎沒有有效的治療方法,這一發現為鐮狀細胞貧血和 β地中海貧血等嚴重和致命的遺傳性血液疾病患者帶來了更高的治愈幾率。但他們的病情都得到了緩解。悉尼金梅爾綜合癌症中心腫瘤科副教授 Francisco J. Bolaos-Meade 博士和研究員 Brodsky 發現了骨髓移植技術有治愈鐮狀細胞病的可能性,
截至研究發布,有的病症消失,除了一名鐮狀細胞病患者外,隻剩三名患者仍然需要服用免疫抑製藥物。這仍然是一個相對較小劑量的輻射,其安全性和毒性可與完全匹配的骨髓移植相媲美,



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